1.深度概述
長期以來，新藥研發面臨周期長、成本高、成功率低的挑戰。但隨著人工智慧技術的崛起，這些難題有望得到解決。相較於傳統方法，AI技術能顯著縮短藥物發現和臨床前研究的時間，近40%的提速令人矚目。同時，AI技術還能將臨床新藥研發的成功率從12%提升至約14%，展現出其巨大的潛力。隨著國內創新藥研發的熱潮湧動，AI制藥產業正受到資本市場的熱烈追捧。全球各大藥企、生物科技公司和國內知名企業紛紛搶灘這一新興領域，AI制藥的滲透率有望迅速提升，展現出無比廣闊的行業前景。
本報告詳盡剖析了AI在藥物研發行業的蓬勃發展態勢，特別突出了AI在靶點辨識、分子設計與篩選、藥物劑型設計中的創新套用，並深入解讀了國內藥企在AI制藥領域的戰略布局，AI制藥行業配套政策分析，AI制藥行業投融資現狀等領域進行了全面分析，為業界提供了寶貴的參考與啟示。
2.AI在制藥研發領域的套用
在藥物研發階段，傳統的藥物靶點辨識、藥物篩選、分子合成等方式周期長、成本高，因此AI在藥物研發領域的套用最為廣泛。AI在藥物研發中可以透過資料探勘、機器學習和深度學習等技術，加速藥物發現和設計過程，提高研發效率和成功率。AI還可以在藥物篩選中幫助挑選出具有潛在療效的候選藥物，降低研發成本和時間。在臨床試驗中，AI可以幫助最佳化試驗設計、招募適合的患者群體，並提供數據分析和預測，加快藥物上市行程。此外，AI還可以套用於藥物生產中的品質控制、流程最佳化和智慧化管理等方面，提高藥物的生產效率和品質。
AI制藥行業的發展歷經三個關鍵時期
1956至1981年的技術積累期，早期構想因技術限制未能實作。1981年至2012年的電腦輔助藥物設計（CADD）研發期，CADD雖能輔助藥物發現，但並非核心，新藥數量增長有限。
自2012年至今的AIDD高速發展期，AI技術迅猛發展，相關論文激增，技術棧不斷完善。基於CADD，結合人工智慧等技術，AI制藥在藥物開發中大幅減少時間和成本。
AI制藥行業配套政策
AIDD行業是近年興起的新興領域，相較傳統制藥業起步較晚，原因在於AI技術在醫藥領域的探索較新。盡管發展迅速，配套政策仍顯不足。由於AI技術的復雜性和倫理、法律等問題，政府和監管機構需要時間評估並制定相應政策。美國、歐洲等地區的AIDD行業起步較早，但監管政策也是在近年才初步推出。
目前，國內AIDD行業相關政策起始於「十四五」時期，主要以政府宏觀政策為主，相應的執行發展政策及監管政策，還需要隨著國內行業逐步深入發展而進行細化、完善。
各省都緊跟國家政策的方向，因地制宜出台了各地的特色政策。以AIDD行業產業布局最密集的上海為例。
AI制藥行業投融資現狀
近年來，AIDD行業曾短暫成為投資的熱點，其中2021年行業融資金額達歷史高點，超過290億美元。2022年以來，受資本環境影響，行業投資「熱潮」已經有所退卻，回落至相對穩定水平，預計融資金額將處於下行水平。AIDD資金報酬周期長，全球投資者偏好選擇成長期（69.4%）和初創期（19.2%）企業，中國投資者選擇初創期、成長期、成熟期比例分別為33.1%，42.6%，23.9%。
3.AI賦能藥物靶點發現與分子設計最佳化
隨著微陣列、RNA-seq和高通量測序技術的飛躍，高校、研究機構及企業實驗室積累了海量的生物醫學數據，使藥物發現邁入生物大數據時代。深入解析這些數據，藥物研究焦點轉向靶向藥物發現，利用AI技術挖掘與疾病密切相關的靶點，進而發現相關基因產物及對應小分子。
在靶點發現中，實驗方法受限於通量和成本，而多組學分析和AI計算方法則表現出高效性。多組學方法整合多源數據，揭示疾病關鍵靶點；AI計算方法借助機器學習和資料探勘技術，從化合物庫中快速篩選潛在藥物。這些方法在藥物研發中扮演關鍵角色，並將持續發揮重要作用。
利用多組學數據訓練機器學習/深度學習模型，可高效進行靶點發現。同時，基於大型語言模型的聊天功能，如微軟的BioGPT和Insilico Medicine的ChatPandaGPT，透過預訓練從數百萬論文中提取的大量文本數據，能快速將疾病、基因和生物過程關聯起來，辨識疾病機制，並行現潛在藥物靶點和生物標誌物。這些大語言模型還具備文獻挖掘能力，助力治療發現。
約32家國內企業布局
國內能夠進行靶點發現的AIDD企業約32家，主要分布在北京、上海、深圳等地區，具體企業名稱及布局技術領域，如下表所示。
AI驅動藥物分子設計、最佳化
AI生成模型在全新藥物設計中獨具優勢，無需先驗化學知識，便能在廣闊的化學空間中搜尋並自動設計新穎分子結構。常用的深度生成模型包括基於RNN的模型、VAE和GAN等。然而，生成模型設計的分子結構多樣且品質不一，強化學習則可透過微調模型參數，有針對性地最佳化分子特性，為全新藥物設計開辟了新的道路。
進階AI生成模型：基於變分自動編碼器（VAE）的生成模型VAE已成為復雜數據分布的無監督學習最流行的方法之一。VAE模型能夠完成小分子的全新設計和肽序列的生成。VAE有許多不同的變體，但其核心架構始終不變（如下圖所示）。
60余家企業布局
國內能夠進行藥物分子發現、設計、最佳化的AIDD企業60余家，主要分布在北京、上海、深圳、蘇州、杭州等地區，具體企業名稱及布局技術領域如下表所示。國內的藥物分子設計、最佳化AI發展水平參差，具備藥物分子從頭設計的AI技術的企業數量較少，而大多數企業根據現有資料庫進行/提供藥物發現或「老藥新用」服務。
4.現狀分析及展望
AI新藥研發技術取得進展，多款藥物已進入臨床階段，但至今尚無成功上市案例。全球範圍內，盡管有藥物進入臨床三期，但同樣存在眾多AI研發藥物在臨床階段失敗的情況。例如，日本住友制藥與大冢制藥合作研發的ulotaront在精神分裂癥臨床試驗中未能達到預期效果。此外，Relay Therapeutics的RLY-2608和Recursion的REC-3599同樣在臨床階段遭遇挫折。這些案例表明，盡管AI在藥物研發中展現出潛力，但仍需面對諸多挑戰。
上市AI制藥企業商業化模式
縱觀全球上市的AI制藥公司，從業績上講，全球AI制藥公司普遍盈利能力偏低，年度營收過億者僅兩家。目前尚無AI藥物真正上市，行業商業模式主要包括：高毛利率但技術門檻高的AIDD軟體/技術平台授權；降低研發風險的CRO模式，易變現且周期短；自行承擔風險的合作/計畫轉讓，首付款比例呈下降趨勢；以及「財務投資+計畫管理」模式，透過低價購買閑置臨床管線降低研發成本。這些模式各具特色，企業需根據自身情況選擇。
全球主要AI制藥上市企業
<END>
